Seit Juni 2023 führt Berlin Cures eine klinische Studie der Phase II mit BC 007 in der Indikation Long COVID – einem akuten und wachsenden globalen Gesundheitsproblem – durch, um aussagekräftige und belastbare Ergebnisse zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der Substanz bei Patienten mit Long COVID zu erhalten. Die Ergebnisse werden Anfang 2024 erwartet.
In den folgenden Abschnitten geben wir regelmässig aktualisierte Antworten auf die am häufigsten gestellten Fragen. Sollten Sie auf unserer Website keine Antworten auf Ihre Fragen finden, zögern Sie bitte nicht, sich über dieses Formular an uns zu wenden.
Wer ist Berlin Cures?
Berlin Cures ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase [ME1] mit Sitz in Berlin, Deutschland, das sich auf Autoimmunerkrankungen spezialisiert hat, die durch funktionelle Autoantikörper (fAAKs) verursacht werden. Das Team von Berlin Cures hat sich über zwei Jahrzehnte der Erforschung von fAAKs gewidmet und erfolgreich eine Biotechnologie identifiziert, die es ermöglicht, diese effektiv zu neutralisieren. Berlin Cures wurde 2014 mit dem Ziel gegründet, den Übergang vom Konzept zu therapeutischen Lösungen zu ermöglichen.
Was ist BC 007?
BC 007 ist ein Aptamer, das aus einer Sequenz von 15 DNA-Bausteinen (Nukleotiden) besteht, die eine einzigartige dreidimensionale Struktur (G-Quadruplex) bilden. Es funktioniert ähnlich wie ein Antikörper, indem es schädliche funktionelle Autoantikörper (fAAKs) im Körper bindet und neutralisiert, und so die Ursache von Autoimmunkrankheiten behandelt.
Wie funktioniert BC 007?
BC 007 ist ein Aptamer, das aus einer Sequenz von 15 DNA-Bausteinen (Nukleotiden) besteht, die eine einzigartige dreidimensionale Struktur bilden. Es funktioniert ähnlich wie ein Antikörper, indem es schädliche funktionelle Autoantikörper (fAAKs) im Blut bindet und neutralisiert, und so die Ursache von Autoimmunkrankheiten behandelt.
Nach derzeitigem Kenntnisstand ist BC 007 kaum bzw. nicht immunogen und sehr gut verträglich. Es bewirkt lediglich eine vorübergehende Blutverdünnung während der Infusion, was zu seiner Wirksamkeit beitragen könnte, da winzige Blutgerinnsel als eine der Ursachen für die Symptome von Long COVID vermutet werden. Diese blutverdünnende Wirkung verschwindet innerhalb weniger Minuten nach Abschluss der Infusion.
Wichtig zu beachten ist, dass BC 007 laut Labordaten die für die Funktion des Immunsystems notwendigen IgG-Antikörper nicht wesentlich beeinträchtigt. Es neutralisiert jedoch wirksam die schädlichen fAAKs und unterbindet deren Synthese (Bildung) für eine gewisse Zeit.
Berlin Cures hat zudem ein Testsystem entwickelt, um das Vorhandensein von fAAKs nachzuweisen. Diese Tests dienen dazu, Long-COVID-Patienten zu identifizieren, die für die Teilnahme an der Studie geeignet sind. Während der Studie werden die Tests zur Überwachung der Patienten eingesetzt und auch die Neutralisierung von fAAKs kann mit diesen Tests bestätigt werden.
Mit BC 007 verfügen wir über eine Biotechnologie, die potenziell verschiedene Krankheiten heilen kann. Unser Unternehmen leistet somit Pionierarbeit bei der Nutzung dieser Plattformtechnologie zur Neutralisierung von fAAKs bei unterschiedlichen Krankheiten. Weitere Informationen zu diesem Thema finden Sie im folgenden Abschnitt.
Was sind funktionelle Autoantikörper (fAAKs)?
Im Gegensatz zu den einfachen, zerstörenden Autoantikörpern erfüllen die sogenannten funktionellen Autoantikörper eine hormonähnliche Funktion im Körper. Sie schalten fälschlicherweise sogenannte G-Protein-gekoppelte Rezeptoren ein, was zu einem Ungleichgewicht in der hormonellen Steuerung verschiedener Organe führen kann. Diese Unterklasse von Autoantikörpern wurde von Gerd Wallukat entdeckt und von ihm erstmals bereits 1987 in wissenschaftlichen Forschungsarbeiten beschrieben.
Diese AAKs haben die besondere Eigenschaft, Zellen zu stimulieren, indem sie bestimmte Signalwege unerwünscht einschalten, an denen sogenannte G-Protein-gekoppelte Rezeptoren beteiligt sind. Über diese spezifischen Zelloberflächenrezeptoren lösen die funktionellen Autoantikörper ihre hormonähnliche Funktion aus.
Handelt es sich bei BC 007 um ein frei erhältliches Arzneimittel?
BC 007 ist eine Substanz, die derzeit in klinischen Studien erprobt wird. Erst nach erfolgreichem Abschluss der erforderlichen klinischen Studien und der Genehmigung durch die zuständigen Aufsichtsbehörden kann BC 007 als Arzneimittel erhältlich werden.
Ist BC 007 derzeit käuflich erhältlich und kann mir zugänglich gemacht werden?
BC 007 wird derzeit nicht vertrieben und Berlin Cures stehen keine Dosen zum Vertrieb zur Verfügung. Die begrenzte verfügbare Menge des Wirkstoffs ist für klinische Studien reserviert. Unser Hauptaugenmerk liegt derzeit darauf, die Forschung voranzutreiben.
Was ist eine Plattformtechnologie?
Funktionelle Autoantikörper (fAAKs) können die Ursache für mehrere Autoimmunkrankheiten sein, darunter Untergruppen koronarer Herzerkrankungen, bestimmte Augenkrankheiten und das Long-COVID-Syndrom. Daher könnten Wirkstoffe, denen es gelingt, fAAKs zu neutralisieren, potenziell gegen verschiedene Krankheiten wirksam sein. Der Ansatz von Berlin Cures, fAAK-bedingte Krankheiten durch Verbindungen, die diese fAAKs neutralisieren, zu bekämpfen, kann daher als Plattformtechnologie bezeichnet werden. Die derzeitigen Forschungen konzentrieren sich auf klinische Studien mit BC 007 bei der Indikation Long COVID.
Was ist der aktuelle Stand der Forschung?
Der Erfolg der klinischen Phase-II-Studie bei Long COVID ist der nächste Meilenstein auf dem Weg zur Zulassung von BC 007. Die Studie wurde von den zuständigen Behörden in Österreich, Deutschland und Finnland genehmigt, Spanien und die Schweiz werden derzeit geprüft. Mehrere Ethikkommissionen haben der Studie zugestimmt, darunter auch die Ethikkommissionen der deutschen Prüfzentren. Der komplexe Prozess der Verhandlungen und Vereinbarungen mit den Kliniken, die Voraussetzung für den Einschluss von Patienten sind, ist derzeit im Gange. Erste Zentren haben begonnen, Patienten in die Studie aufzunehmen. Mit ersten Ergebnissen rechnen wir Anfang 2024
Was passiert in der Phase-II-Studie?
Die Phase II ist die erste klinische Studie von BC 007 bei der Indikation Long COVID. Im Falle positiver Ergebnisse schafft sie die notwendige Grundlage für eine grössere Zulassungsstudie und weitere Studien (z. B. mit Patienten mit länger zurückliegenden SARS-CoV-2-Infektionen).
Das Studiendesign umfasst 114 Patienten, die in drei Gruppen mit zwei Dosierungen und einem Placebo-Arm eingeteilt werden, und wird in etwa einem Dutzend Zentren in fünf Ländern durchgeführt.
Ziele der Studie sind die Neutralisierung von fAAKs, die Bewertung der Wirksamkeit (deutliche Verbesserung der schweren Symptome) sowie die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit (bisher wurde BC 007 von etwa 100 Probanden sehr gut vertragen).
Wann ist mit einer Zulassung zu rechnen?
Im Falle positiver Ergebnisse der klinischen Phase-II-Studie wird Berlin Cures die Genehmigung für den Beginn der erforderlichen klinischen Phase-III-Studie beantragen. Die Entscheidung darüber wird nach Auswertung der Ergebnisse der Phase-II-Studie getroffen. Wenn das Phase-III-Programm erfolgreich verläuft, wird Berlin Cures die Zulassung von BC 007 bei den zuständigen Behörden beantragen können.
Wo wird die Phase-II-Studie durchgeführt?
Die Namen der Prüfzentren werden bekanntgegeben, nachdem die Genehmigungen erteilt und die Verträge mit den Zentren unterzeichnet worden sind. Die aktuellen Informationen über die Prüfzentren werden im Register auf clinicaltrials.gov aktualisiert, sobald neue Prüfzentren ihren Betrieb aufnehmen.
Bereits rekrutierende Prüfzentren: Universitätsklinikum Münster.
Wie kann man sich für die Studienteilnahme bewerben?
Die freiwilligen Studienteilnehmer werden von den Prüfärzten der jeweiligen Prüfzentren ausgewählt. Dies erfolgt auf Grundlage der im Studienprotokoll aufgeführten Ein- und Ausschlusskriterien. Berlin Cures ist nicht in den Auswahlprozess involviert.
Welche Voraussetzungen / medizinische Vorgeschichte / Autoimmunwerte muss ein potenzieller Proband für die Studie aufweisen?
Einschlusskriterien für die Studienteilnahme sind eine SARS-CoV-2-Infektion vor drei bis zwölf Monaten (unabhängig vom Impfstatus), zudem ein Mindestalter von 18 Jahren (ohne Obergrenze) sowie mässige bis schwere Erschöpfung.
Sollte ich als Proband meine Erfahrungen in der Studie mit anderen Personen teilen?
Wir bitten alle Studienteilnehmer ausdrücklich, nicht öffentlich über ihre Erfahrungen in der Studie zu sprechen, insbesondere nicht in sozialen Netzwerken online, da dies die Validität der Ergebnisse gefährden könnte.
Als Teil der Studie haben sich die Teilnehmer verpflichtet, die Richtigkeit und Zuverlässigkeit der erhobenen Daten zu gewährleisten. Individuelle Erfahrungen, die online geteilt werden, könnten fehlinterpretiert werden oder zu Verhaltensweisen führen, die letztlich die Ergebnisse der Studie verfälschen könnten. So kann ein Beitrag in den sozialen Medien beispielsweise beeinflussen, wie andere (potenzielle) Teilnehmer ihre eigenen Symptome wahrnehmen oder schildern, was es schwieriger macht, die Wirksamkeit der Behandlung zu beurteilen.
Valide Ergebnisse sind entscheidend für ein schnelles Zulassungsverfahren. Die Phase-II-Studie soll aussagekräftige und belastbare Ergebnisse zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von BC 007 bei Patienten mit Long COVID liefern. Im Falle positiver Ergebnisse wird Berlin Cures die Genehmigung für den Beginn der klinischen Phase-III-Studie beantragen, die eine Voraussetzung für die Zulassung darstellt.
Wir empfehlen Ihnen, Ihren Arzt oder weiteren Gesundheitsdienstleister über Ihre Studienteilnahme zu informieren. Es spricht auch nichts dagegen, Ihre Erfahrungen vertraulich mit Familienmitgliedern, Freunden oder anderen Ihnen nahestehenden Personen zu teilen. Diese sind ebenfalls angehalten, die Informationen vertraulich zu behandeln.
Welche Faktoren haben die Dauer bis zum Studienbeginn beeinflusst?
Voraussetzungen für den Beginn einer klinischen Studie sind immer eine ausführliche Untersuchung und Dokumentation der Prüfsubstanz, Laborversuche sowie die Erarbeitung eines klinischen Studienprotokolls. Nachdem dieses Prüfverfahren abgeschlossen ist, kann die Genehmigung für die Studie erteilt werden. Berlin Cures hat sich im vergangenen Jahr auf die Erstellung dieser Unterlagen für Deutschland konzentriert und sie Ende 2022 bei den Zulassungsbehörden eingereicht. Nachdem die Genehmigung nun erteilt wurde, kann die Phase-II-Studie beginnen.
Ist es möglich, dass die positiven Ergebnisse der Long-COVID-Therapieversuche auf den Placebo-Effekt zurückzuführen sind?
Das ist höchst unwahrscheinlich. Die Studienteilnehmer haben zuvor möglicherweise mehrere Behandlungen durchlaufen. Wenn ein Placebo-Effekt vorliegen würde, wäre zu erwarten, dass er sich während einer dieser früheren Behandlungsphasen manifestiert.
Warum konzentriert sich Berlin Cures auf Long COVID?
Weltweit sind etwa 100 Millionen Menschen von Long COVID betroffen, in Europa sind etwa 36 Millionen Patienten erkrankt, und in Deutschland leben mehr als 1 Million Menschen mit Long COVID. Viele Patienten leiden unter schweren Symptomen und sind dem Risiko ausgesetzt, ein Chronisches Fatigue Syndrom (CFS) zu entwickeln und längere Zeit arbeitsunfähig zu sein – im Vereinigten Königreich sind schätzungsweise eine halbe Million Patienten mit Long COVID arbeitsunfähig. Eine frühzeitige Behandlung von Long COVID könnte eine Chronifizierung verhindern, die zu ME/CFS führt.
Wirksame Therapien sind notwendig, um langfristige Gesundheitsschäden zu verhindern, Ausfallzeiten zu verkürzen und den Betroffenen ein lebenswertes Leben zu ermöglichen. Ohne wirksame Therapien entstehen für unsere Gesellschaft durch Long COVID beträchtliche und stetig steigende Kosten. Die durch die Coronavirus-Infektion ausgelösten Symptome sind vielfältig. Bei einem Grossteil der Patienten lassen sich funktionelle Autoantikörper (fAAKs) nachweisen, die mit BC 007 neutralisiert werden könnten. Die Aktivität dieser fAAKs könnte viele Long-COVID-Symptome erklären.
Daher ist es von entscheidender Bedeutung, Patienten aus dieser grossen Gruppe von fAAK-positiven Personen in einer umfassenden klinischen Studie mit BC 007 zu behandeln.
Wird ME/CFS in die laufenden Forschungsstudien einbezogen?
Zum aktuellen Zeitpunkt fokussieren wir unsere Bemühungen und die Entwicklung von BC 007 auf Long COVID. Unser Ziel dabei ist es, eine Heilung zu ermöglichen. Eine frühzeitige Behandlung von Long COVID könnte eine Chronifizierung verhindern, die zu ME/CFS führt.
Unsere Arbeit wurde bisher ausschliesslich durch private Investoren finanziert. Nun möchten wir unser Erbe als kleines, spezialisiertes Forschungsunternehmen hinter uns lassen und uns für institutionelle und strategische Investoren öffnen. Sobald wir über zusätzliche Ressourcen verfügen, können wir die Anwendung unserer Plattformtechnologie auf weitere Indikationen vorantreiben. Weitere Einzelheiten über die Plattformtechnologie finden Sie unter "Was ist eine Plattformtechnologie".
Arbeitet Berlin Cures mit Universitätskliniken zusammen, die eigene Forschung betreiben?
Berlin Cures arbeitet eng mit einer Reihe von Universitätskliniken zusammen, die an der Phase-II-Studie bei Long COVID teilnehmen werden. Unser klinisches Studienprogramm ist von entscheidender Bedeutung, um ein sicheres und wirksames Medikament auf den Markt zu bringen, das potenziell Millionen von Patienten helfen könnte. Daher hat dies für uns höchste Priorität. Wir begrüssen und schätzen die von akademischen Einrichtungen durchgeführte Forschung und sind offen für Kooperationen, sobald die dringenden Anforderungen an unser klinisches Studienprogramm erfüllt sind.
Könnte BC 007 angesichts des starken Anstiegs der Fallzahlen für eine Notfallzulassung in Frage kommen, ähnlich wie es bei den Impfstoffen gegen COVID der Fall war?
Wir werden die Entwicklung von BC 007 gezielt und mit Nachdruck vorantreiben. Wir können nicht darüber spekulieren, ob BC 007 künftig für eine Notfallzulassung in Frage kommt.
Gibt es Forschungsdaten zur Wirkung von BC 007 bei Herzinsuffizienz?
Bei Hunden mit Herzinsuffizienz wurde nach der Verabreichung von BC 007 eine deutlich erhöhte Überlebensrate beobachtet. Beim Menschen verlängerte die gezielte Entfernung von Antikörpern durch eine Art Blutwäsche das Überleben von Patienten mit Herzinsuffizienz erheblich.
Eine Phase-IIa-Studie mit BC 007 bei Patienten mit einer häufigen Form der Herzinsuffizienz (dilatative Kardiomyopathie) hat gezeigt, dass schädliche fAAKs bei vielen Patienten nach einer einzigen Infusion von BC 007 neutralisiert werden können. Nach einer oder zwei Infusionen wird die Neutralisierung bei der Mehrheit der Patienten erreicht.
